10月31日，劲方医药宣布，其高选择性CDK9抑制剂SLS009（GFH009）获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗复发/难治性成人外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。此项认定基于GFH009中美多中心1期试验达到的关键研究目标。此前，该产品已获得FDA授予治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药资格。2022年，劲方医药与SELLAS生命科学集团就GFH009开发达成战略授权合作。
PTCL是一种异质性强、侵袭性高的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。中国PTCL常见亚型为NK/T细胞淋巴瘤（NKTCL）、PTCL非特指型（PTCL-NOS）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）和间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）。PTCL常见的一线治疗以CHOP方案或CHOP方案联合依托泊苷进行诱导治疗，有效之后再联合自体造血干细胞移植。其中，间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性ALCL患者应用CHOP类方案预后良好；但复发/难治性PTCL患者总体预后较差，中位生存时间不足6个月。近十年来，PTCL基础研究和靶向药开发持续取得进展，多种创新药为复发难治性PTCL患者提供了新选择。
GFH009是一款强效、高选择性小分子细胞周期依赖蛋白激酶（CDK）抑制剂。临床前实验数据显示，通过特异性抑制CDK9蛋白，GFH009可降低下游原癌基因表达、抑制癌细胞的快速分裂和蛋白合成；并在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，抑制细胞关键信号通路、诱发细胞衰老和癌细胞死亡，且对其他CDK亚型的选择性超过100倍。体外、体内药效实验还表明，GFH009可显著抑制多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物死亡率、显著延长模型动物的存活时间。
GFH009单药治疗复发/难治性血液肿瘤患者的中美I期多中心试验已于今年完成剂量递增部分。临床数据显示，GFH009可使PTCL等血液肿瘤患者体内MYC、MCL1等原癌基因表达显著降低至期望水平，其中4例PTCL患者（36.4%）观察到临床疗效（其中1例持续治疗时间超过56周，且仍在继续治疗中）。目前，劲方医药主导的GFH009单药治疗复发/难治性PTCL患者1b/II期试验已经在中国近40家研究中心开启。
劲方医药首席医学官汪裕博士表示：“GFH009在一个月内连续获得FDA孤儿药资格和快速通道资格认定，是劲方管线在海外临床开发中的重大进展，也显示了GFH009在血液肿瘤领域的治疗潜力和市场前景。目前，劲方与合作伙伴SELLAS分别在中国和美国开展下一阶段的临床试验，我们期待GFH009在未来更多血液肿瘤适应症的临床开发中不断取得积极数据。”
文章来源：医药观澜