当前，国内生物医药产业发展进入新的历史阶段，原始创新、开放融合成为新的行业关键词。2023年9月25日-28日，以“创新力量·全球共享”为主题的第三届张江生命科学国际创新峰会将在张江科学会堂拉开帷幕。值此峰会开幕之际，“张江药谷”微信公众号采访了10位在张江追逐梦想、拼搏奋斗的逐梦者和新锐创业者，以期透过他们的视角，还原一个更鲜活的张江药谷，“解锁”中国创新药产业的发展之道。
微知卓：潘国宇
肝衰竭治疗未被满足的临床需求巨大，市场规模达千亿元。成立于2015年10月的微知卓生物，专注于研发重症肝脏疾病的细胞疗法与再生医学。
微知卓创始团队来自中科院、Novartis、City of Hope等国际一流科研院所、制药公司及临床中心。微知卓创始人、董事长潘国宇，亦是如此。
在结束明尼苏达大学博士后研究工作后，2007年，潘国宇选择入职诺华制药公司。2011年，他开启回国之旅，并于同年入选中国科学院“百人计划”，加入中国科学院上海药物研究所安评中心。
“无论是在诺华，还是在微知卓，我一直从事着肝脏代谢毒性相关的工作。”谈及初心，潘国宇继续说：“微知卓成立的初衷，就是希望用我们的技术去帮助身患肝脏疾病的病人，减轻他们的病痛。”
01
“我们给了肝脏病人一个全新的可能性”
肝脏疾病的最终形态跟癌症不一样。癌症的很多问题是难以逆转的，但在肝脏疾病治疗方面，肝移植的方式可以使病人重获新生。据潘国宇透露，微知卓第一个研发管线是生物人工肝，第二个是细胞移植。
2022年11月，微知卓的生物人工肝产品在国内获批临床试验，用于治疗乙型病毒性肝炎等引起的慢加急性肝衰竭。
“我们相当于给了肝脏病人一个全新的可能性。”潘国宇表示，“对于肝昏迷的病人，体内毒素无法清除，体内环境恶化抑制了肝脏再生的可能性。生物人工肝的作用就是在体外提供一个支撑装置，帮助患者改善体内环境。这样，他们的肝脏功能有可能部分恢复，从而提高存活率”。
据介绍，该产品预计将在近期正式开展临床研究。生物人工肝技术是从实验室的基础研究发展起来的源头创新，是真正意义上的First-in-Class（原始创新）。然而，在新治疗方案面世之前，微知卓面临的挑战也不少。
对此，潘国宇坦言：“归根结底，微知卓的产品属于以细胞为主的药械组合产品。作为一款全新的产品，它面临的挑战包括如何维系整个生产工艺的稳定性，如何建立合适的质量控制标准以及正式进入临床研究之后，病人的复杂性可能要多于临床前实验。”
由此可见，无论是在药学方面，还是质量控制以及后期的临床方面，微知卓都面临着不同程度的挑战。但采访中，潘国宇表示，他和团队有信心克服这些挑战。
02
强大的团队实力，是微知卓的底气之一
在团队艰苦卓绝的奋斗下，通过自研摸索、请教外部专家以及与监管部门频繁交流，微知卓“三管齐下”，最终在2017年建立了属于自己的GMP厂房，逐渐拥有较为完整且规范的产品生产流程和质控流程。
潘国宇说：“可以非常自豪地说，至少在肝脏细胞领域，这种大规模的细胞生产跟质控，微知卓是目前做得最好的团队之一。”
人才红利，是产业发展的根基。创新药研发，人才是必不可少的资源之一。“如果我们只是需要某一方面的人才，很多地方都可以满足。但张江的独特性在于这里有很多跨领域的综合型人才，和丰富的产业资源。小分子、大分子靶向疗法、细胞和基因治疗，以及很多新颖的疗法都在张江遍地开花。”谈及张江，潘国宇如是说。
03
从事创新药研发工作，要常存敬畏之心
生物医药不是一个单线体系，而是一个工业化体系。正如潘国宇所说：“我们从事的事业不只是种一棵树，而是打造一片森林，这是一个庞大的系统工程。工程一定是要有纵向横向的联系，不仅仅是在技术方面，还牵涉到整个产业甚至金融体系的支持，所以是一个非常复杂的有机体。”
在他看来，中国医药产业的创新趋势是不可阻挡的。早期仿制药的发展，为如今创新药的蓬勃发展奠定了人才基础乃至整个工业体系基础。“如今，整个中国的药物研发已经进入了从‘量变’到‘质变’的拐点阶段。有了前期的大量积累，相信很快就会从形式上的仿制、概念上的仿制进入到全新的阶段。”
关于微知卓的未来，潘国宇表达了他的希望：“我们会尽快把第一个产品实现产业化，第二个产品则会尽快跟进。在适应症方面，我们首先会帮助比较严重的患者，然后帮助病情稍微轻一点的患者。”
创新药的科研工作与生命密切相关。一个词——“敬畏”早就在潘国宇的心中深深扎根。这颗敬畏之心，既是对生命的敬畏，也是对整个科学的敬畏。
话及此，潘国宇直言：“肝脏是人体内唯一具有很强再生功能的器官。如果在肝脏疾病的整个发展周期内，早期有细胞移植，中期有生物人工肝，很多病人或许不会发展到肝癌晚期，甚至不需要使用肝移植这个昂贵的终极手段。我们希望做一点小事，由小见大去地帮助患者，同时也让家属们得到宽慰。无论如何，从事创新药研发工作，应该始终保持敬畏之心。对微知卓而言，我们希望大家敬业努力，勇往直前。”
见“微知卓”，臻于至善。微小的细胞，也有大作为。