9月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药申报的efgartigimod注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）患者。公开资料显示，艾加莫德α（efgartigimod）是一款FcRn拮抗剂，其静脉注射剂型已于今年6月在中国获批，皮下注射剂型也已于今年6月获美国FDA批准，用于治疗重症肌无力。
新生儿Fc受体（FcRn）在全身中都有广泛表达，在阻止免疫球蛋白G（IgG）抗体的降解过程中起着核心作用。已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病有很多，包括重症肌无力、寻常型天疱疮、原发免疫性血小板减少症、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病等。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。
艾加莫德α注射液是argenx公司开发的一款靶向FcRn的抗体片段，再鼎医药拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化权利。作为一款FcRn拮抗剂，艾加莫德α注射液旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。该药已在美国、欧洲和日本等国家和地区获批用于成人全身型重症肌无力治疗。
今年7月，再鼎医药及argenx公司宣布了评估艾加莫德α皮下注射剂型用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）成人患者的ADHERE研究的阳性初步结果。该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，艾加莫德α皮下注射可显著降低复发风险。ADHERE研究的详细数据将在即将召开的医学会议上公布。
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）是一种罕见的、慢性免疫介导性周围神经病，其临床特征是四肢肌肉无力和感觉功能障碍，严重影响患者日常生活和工作。如果不接受治疗，三分之一的CIDP患者的日常生活将不得不依靠轮椅。目前，临床上主要使用静脉注射免疫球蛋白、血浆置换和糖皮质激素进行诱导期及维持期的治疗，但二者的可及性和便捷性有限，且糖皮质激素的副作用明显，使得CIDP的治疗有诸多未被满足的需求，仍亟需其他更加有效及安全的替代治疗方案。
据悉
ADHERE研究招募了未经治疗（≥6个月未接受活性治疗）或目前正在接受免疫球蛋白或糖皮质激素治疗的成年人。该研究达到主要研究终点：与安慰剂相比，艾加莫德α皮下注射可降低复发风险61% ；在开放标签A阶段，67%的患者确认出现临床改善（ECI），表明IgG自身抗体在CIDP的生物学机制中发挥着重要作用。此外，再鼎医药在全球ADHERE研究的大中华区部分入组了相当数量的患者。
来源：张江药谷