张江药谷——2024年这些“首次”、“首个”值得关注
时间：2024-04-03
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2024年1月
全球首次！正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者；
2024年1月
全国首个！君实生物特瑞普利单抗获批用于肺癌围手术期治疗；
2024年1月
中国首款！复星凯特奕凯达?按疗效价值支付；
......
张江科学城的蔡伦路上，一座高耸的大厦上赫然耸立着“张江·中国药谷”六个大字；在这方圆数十公里内，一家家创新药企业沿着这条路布局，传递着生物医药创新的活力与动能。
诸多创新企业构成了张江生物医药的“毛细血管”，它们多年如一日孜孜不倦地探索和追求，释放着创新活力，以坚持不懈的创新精神结出一个个令人惊喜的科研成果。
据《2023上海科技进步报告》显示
在生物医药产业方面，2023年，张江科学城新增3个1类创新药物作为药品上市许可持有人制度（MAH制度）产品获批上市，新增4个创新医疗器械获批上市。
一直以来，生物医药产业是上海集中精锐力量、加快创新突破的三大先导产业之一。经过30余年的发展，张江药谷成功实现了从全球集聚到创新引领的转型升级，建设了备受全球瞩目的生物技术和医药产业创新集群，形成了完整的创新链条和一流的科创生态。在这里，研发资源高度集聚，创新成果快速涌现，新技术新模式率先突破。
据张江药谷官方平台介绍，截至目前，张江药谷企业数量超过1700家，从业人员超过9万人；全球药、械20强有2/3、全国医药百强企业有1/3在张江布局；获批1类新药超过20个；在研药物管线超过1300个，其中1类新药占比达50%；获批创新医疗器械超过20个。
创新面前，朝着标杆直跑。2024年首月，这些发生在张江药谷里的“首次”、“首个”值得关注。
1月8日，位于张江药谷的正序生物宣布与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的研究者发起的临床试验研究（IIT）成功治愈首位患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月。这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。
β-地中海贫血症是由于β-珠蛋白基因缺陷导致β-珠蛋白肽链合成障碍所致的遗传性溶血性疾病。据悉，正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。
孵化自上海科技大学的正序生物，基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主IP碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条产品管线，并正在全力推进临床IND管线。
近日，从张江药谷起步的君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益?）联合化疗围手术期治疗，继之本品单药作为辅助治疗，用于可切除IIIA-IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者的新适应症上市申请获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。这是特瑞普利单抗在中国获批的第七项适应症，也是我国首个、全球第二个获批的肺癌围手术期疗法。
此次肺癌围手术期新适应症的获批标志着特瑞普利单抗的治疗人群正式从晚期拓展到了早期肿瘤患者。
如今，肿瘤免疫治疗已成为诸多晚期肿瘤治疗的标准疗法。君实生物在围手术期免疫治疗领域布局比较早，也是最先在国内开展临床试验、覆盖适应症最广的本土药企之一。
1月11日，复星凯特和国药控股旗下健康管理和患者综合服务平台宸汐健康联合发布了奕凯达?中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划。该计划推行后，符合条件的患者在使用奕凯达?治疗后，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万元人民币的返还，这是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式，奕凯达?也由此成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药。
作为CAR-T企业创新先锋，从张江药谷崛起的复星凯特始终坚持以未被满足的临床需求为中心，竭力推动CAR-T细胞治疗产品惠及更多患者。据复星凯特官方发布，截至2023年，奕凯达?已成功治疗超600位复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者。
近日，在上海交通大学医学院附属瑞金医院，治疗罕见病重症肌无力的创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德开出首张医保处方。
值得关注的是，艾加莫德这款全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，出自张江生物医药基地企业再鼎医药。
去年6月，艾加莫德获国家药监局批准，9月即已在国内正式上市，而从获批到纳入医保并开出首张处方仅用了半年多的时间。
新势力再鼎医药致力于通过创新产品的发现、开发和商业化，解决肿瘤、自身免疫疾病、感染性疾病和中枢神经系统疾病领域内未被满足的巨大医疗需求。
国内首个获得FDA批准的非基因修饰异体外周血NK细胞药物
1月17日，恩凯赛药独立自主研发的非基因修饰自然杀伤细胞注射液（项目代号NK010）获得美国食品药品监督管理局（FDA）I期临床试验（IND）许可。该产品为目前国内首个获得FDA批准的非基因修饰异体外周血NK细胞药物。
NK010具有受体谱最优化、靶点多样化、高纯度、普适性等高抗癌优势，使其具有治疗多类肿瘤的潜力。NK010也存在扩展至非肿瘤疾病治疗领域的潜在空间，还是后续一系列合成NK细胞药物（SynNK）的最佳底盘细胞。
基于在NK细胞基础生物学、临床前和临床转化等方面超过30年的探索研究，恩凯赛药在NK细胞领域有多个产品管线正在推进。
全球首个用于小细胞肺癌的抗PD-1单抗首批海外发货
1月25日，装载着H药斯鲁利单抗Zerpidio?的货车从张江创新药企业复宏汉霖上海制造基地缓缓驶出。这批产品将承载着复宏汉霖“以优质生物药，造福全球病患”的使命，抵达浦东机场附近的发货仓，并最终“远航”至印度尼西亚。
“作为全球首个且目前唯一获批用于小细胞肺癌的抗PD-1单抗，H药越快走出国门、进入国际市场，就可以越早惠及全球更多患者。”复宏汉霖高级副总裁、首席商务官余诚表示。
当前，张江药谷正朝着“世界级生物医药产业集群”的方向阔步前进。2024年，厚积薄发的创新药也将步入新一轮的收获期。属于这片热土的传奇，还在马不停蹄地书写，而“执笔者”正是一家家生物医药创新企业。
来源：你好张江
“张江药谷”——目标“世界级生物医药产业集群”
一键“闪回”张江药谷大事记
从张江药谷看中国药谷的发展！
加速打造高质量孵化器，张江药谷构建特色生物医药产业生态服务体系
上海张江药谷公共服务平台有限公司（简称“张江药谷”）
只需一个创意，就可拎着电脑包入驻“张江药谷”高水平共享实验室！
张江药谷——张江，崛起医药创新“试验场”
药谷新闻--爱科百发与药明康德签署战略合作协议，全面开展创新药研发合作
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......
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据《2023上海科技进步报告》显示
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一直以来，生物医药产业是上海集中精锐力量、加快创新突破的三大先导产业之一。经过30余年的发展，张江药谷成功实现了从全球集聚到创新引领的转型升级，建设了备受全球瞩目的生物技术和医药产业创新集群，形成了完整的创新链条和一流的科创生态。在这里，研发资源高度集聚，创新成果快速涌现，新技术新模式率先突破。
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创新面前，朝着标杆直跑。2024年首月，这些发生在张江药谷里的“首次”、“首个”值得关注。
1月8日，位于张江药谷的正序生物宣布与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的研究者发起的临床试验研究（IIT）成功治愈首位患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月。这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。
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此次肺癌围手术期新适应症的获批标志着特瑞普利单抗的治疗人群正式从晚期拓展到了早期肿瘤患者。
如今，肿瘤免疫治疗已成为诸多晚期肿瘤治疗的标准疗法。君实生物在围手术期免疫治疗领域布局比较早，也是最先在国内开展临床试验、覆盖适应症最广的本土药企之一。
1月11日，复星凯特和国药控股旗下健康管理和患者综合服务平台宸汐健康联合发布了奕凯达?中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划。该计划推行后，符合条件的患者在使用奕凯达?治疗后，若未能达到完全缓解（CR），将获得最高60万元人民币的返还，这是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式，奕凯达?也由此成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药。
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基于在NK细胞基础生物学、临床前和临床转化等方面超过30年的探索研究，恩凯赛药在NK细胞领域有多个产品管线正在推进。
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1月25日，装载着H药斯鲁利单抗Zerpidio?的货车从张江创新药企业复宏汉霖上海制造基地缓缓驶出。这批产品将承载着复宏汉霖“以优质生物药，造福全球病患”的使命，抵达浦东机场附近的发货仓，并最终“远航”至印度尼西亚。
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当前，张江药谷正朝着“世界级生物医药产业集群”的方向阔步前进。2024年，厚积薄发的创新药也将步入新一轮的收获期。属于这片热土的传奇，还在马不停蹄地书写，而“执笔者”正是一家家生物医药创新企业。
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